Усе пояснюється тим, що на розробку цих препаратів, проведення доклінічних і клінічних досліджень йдуть величезні гроші, а споживачів ліків не так багато, адже хворих на СМА насправді дуже мало. Саме тому вартість його така велика.Jan 31, 2022
Один укол коштує $2,1 млн МОЗ РФ видало реєстраційне посвідчення препарату для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) “Золгенсма”.
Лікування Радикального лікування не існує. Оскільки спінальна м’язова атрофія – порушення, що проявляється в синапсах моторних нейронів, стан може бути поліпшений за рахунок збільшення рівня SMN-білка. Мета сучасних досліджень – пошук препаратів, що збільшують рівні SMN.
Препарат “Золгенсма”, один укол якого коштує понад 2,1 мільйона доларів офіційно і застосовується для пацієнтів зі спінально-м’язовою атрофією (СМА), надійшов в обіг у Росії – раніше сім’ї пацієнтів влаштовували збори на нього.